תרופה יעילה ראשונה לעכב טרשת נפוצה העיקרית

החברה ג 'ננטק, שייך קבוצת רוש, דיווחה ב -27 בספטמבר כי הניסוי הקליני, בשלב III, של התרופה הניסויית אוקרליזומאב זה היה משביע רצון.

תרופה זו מצליח לעכב את ההתקדמות של טרשת נפוצה פרוגרסיבית ראשונית (MSD) ב -12 שבועות לפחות, בשלבים הראשונים. תת-סוג זה של טרשת נפוצה (MS), המשפיעה על 10 או 15% מהאוכלוסייה עם מחלה זו, היא פתולוגיה אגרסיבית מאוד. עד כה לא נמצאה תרופה או טיפול, אך מחקר רב-מרכזי זה (בינלאומי) עם השתתפות ספרדית, הוכיח את היעילות של תרופה זו שיכולה להפוך לאפשרות הטיפולית הראשונה והיחידה לחולים עם מחלה זו..

עד כה לא היה טיפול ב- EMM

המחקר של תרופה זו נקראת אוריינטציה והיא הובילה על ידי ראש השירות Neuroimmunology קליני של בית החולים Vall d'Hebron ו מנהל מרכז טרשת נפוצה של קטלוניה (Cemcat), חאווייר Montalbán. היעילות של התרופה Ocrelizumab ב -732 מטופלים עם טרשת נפוצה ראשונית מתקדמת נחקרה במחקר זה. המסקנה העיקרית היא כי היא מצליחה לעצור לפחות 12 שבועות את התקדמות הנכות הגורמת למחלה.

Montalbán רצה לחגוג את הגילוי והכריז:

"זהו רגע היסטורי באמת, שכן זו הפעם הראשונה שהתרופה הוכחה כיעילה בשליטה בסוג זה של מחלות נוירולוגיות". נפתח חלון להבנה טובה יותר של טרשת נפוצה. "

תרופה זו היא נוגדן חד שבטי המיועד לתקוף באופן סלקטיבי CD20B + תאים, כי הם חשבו למלא תפקיד מפתח הרס של myelin ועצבים, אשר גורם לתסמינים של טרשת נפוצה. על ידי קשירה אל פני השטח של חלבונים אלה, Ocrelizumab מסייע לשמור על הפונקציות החשובות ביותר של המערכת החיסונית.

מהי טרשת נפוצה??

ה טרשת נפוצה (MS) היא מחלה נוירו-דלקתית משפיע על מערכת העצבים המרכזית (CNS), הן במוח והן בחוט השדרה. זה לא ידוע בדיוק מה גורם MS, אבל פתולוגיה זו פוגעת במיאלין, חומר המרכיב את הממברנה המקיפה סיבי עצב (אקסונים), ומקל על הולכה של דחפים חשמליים ביניהם..

Myelin נהרס באזורים רבים, לפעמים משאירים צלקות (טרשת נפוצה). אלה אזורים נפגעים ידועים גם צלחות demyelination. כאשר החומר המילינטי נהרס, היכולת של העצבים לנהל דחפים חשמליים מן והמוח מופרעת, עובדה זו מייצרת את הופעת הסימפטומים כגון:

• שינויים ראייה
• חולשת שרירים
• בעיות בתיאום ובאיזון
• תחושות כגון קהות, גירוד או עקצוץ
• בעיות בחשיבה ובזיכרון

טרשת נפוצה משפיעה על נשים יותר מאשר על גברים. תחילתה מתרחשת בדרך כלל בין 20 ל 40 שנה, אם כי מקרים דווחו גם בילדים ובקשישים. בדרך כלל, המחלה היא קלה, אך במקרים חמורים יותר אנשים מסוימים מאבדים את היכולת לכתוב, לדבר או ללכת.

ברוב המקרים המחלה הזאת מתפתחת בהתפרצויות, אך בטרשת נפוצה מתקדמת ראשונית, הנכות יורדת באופן מתמשך ולאט לאט במשך חודשים או שנים, ולכן היא נחשבת לצורה רצינית של הפתולוגיה זו..

שלבי ההתפתחות הקלינית של תרופה

על מנת שתרופה זו תוצע למכירה, יש לפעול על מנת להעריך את יעילותה ובטיחותה, ובכך להימנע מלהכניס את חייהם של האנשים שיצרכו אותה בסיכון. הפיתוח של תרופה חדשה הוא ארוך וקשה, כי רק שניים או שלושה מתוך 10,000 חומרים פרמקולוגיים באים להיות משווקים.

כאשר התרופה נבדקה במידה מספקת במודלים במבחנה ובמחקרים בבעלי חיים (שלב פרה-קליני), מתחיל מחקר אנושי, הנקרא ניסויים קליניים. מבחינה קלאסית התקופה של פיתוח קליני של מוצר פרמצבטי מחולק ל 4 שלבים רצופים, אך ניתן על גבי. אלה הם השלבים המהווים חלק מהניסויים הקליניים:

• שלב I: שלב זה כולל את המחקרים הראשונים שבוצעו על בני אדם, שמטרתם העיקרית היא למדוד את הבטיחות והסבילות של המתחם. בהתחשב ברמת הסיכון המעורבת, מספר המתנדבים הוא קטן ומשך השלב הקצר.
• שלב ב 'הסיכון בשלב זה הוא מתון, ומטרתו לספק מידע ראשוני על יעילות המוצר וליצור יחסי מינון-תגובה. נדרשים מאות נושאים, וניתן להרחיב את השלב הזה למספר חודשים או שנים.
• שלב III: זהו השלב שבו נמצאה תרופה זו, ויש צורך להעריך את יעילותה ובטיחותה בתנאי השימוש הרגילים ובהתייחס לחלופות הטיפוליות הזמינות לאינדיקציה הנלמדת. לכן, השימוש שלה בשילוב עם תרופות אחרות במשך מספר חודשים או שנים נבדק, שבמהלכו את מידת השכיחות של השפעות רצויות ולא רצויות מנותח. אלה הם מחקרים אישור טיפולית.
• שלב IV: זה נעשה לאחר שיווק של התרופה כדי ללמוד את זה שוב בהקשר קליני, וכן לספק מידע נוסף על תופעות הלוואי שלו.

לאחר תוצאות חיוביות בשלב III של הניסוי הקליני Ocrelizumab, בתחילת השנה הבאה תתבקש ההרשאה האירופית למסחר את התרופה. זה בדרך כלל לוקח בערך שישה חודשים. מכאן ואילך על כל מדינה תחליט אם היא מאפשרת מכירה בשטחה.